Care Famiglie,

in data 19 luglio 2016 l’Azienda farmaceutica ZAFGEN ha comunicato la definitiva sospensione dello studio sull’impiego del beloranib nei soggetti con sindrome di Prader-Willi. Nonostante gli ottimi risultati ottenuti sul controllo del peso e sulla composizione corporea, il farmaco ha infatti determinato in alcuni pazienti eventi avversi di natura tromboembolica, tra cui due episodi di embolia polmonare che sono risultati fatali.

Nonostante l’esito negativo della sperimentazione è tuttavia da sottolineare come la stessa abbia potuto contribuire a conoscere meglio alcuni aspetti della sindrome, fino ad ora poco analizzati, come quelli riguardanti i fattori della coagulazione, che sono ora oggetto di ulteriori studi da parte dei ricercatori.

In questo ambito, la ZAFGEN ha nel contempo annunciato di aver avviato uno studio su di un’altra molecola della famiglia degli inibitori dell’enzima metionina aminopeptidasi 2, come il beloranib, denominata ZGN-1061, che sembrerebbe avere un minore impatto sulla trombosi. I risultati ottenuti dall’impiego di ZGN-1061 sul calo di peso e sulla riduzione della massa grassa sono stati finora acquisiti nei modelli animali di obesità e sembrano incoraggianti, visto che l’efficacia si è dimostrata perlomeno pari al beloranib. Rimaniamo quindi in fiduciosa attesa degli ulteriori sviluppi di questa nuova classe di agenti anti-obesità, che insieme agli altri farmaci attualmente in sperimentazione, di cui si parlerà in occasione del nostro Congresso Nazionale del 3 settembre 2016 a Milano, potrebbero aprire nel futuro nuove prospettive nella cura dei nostri ragazzi.

Maria Antonietta Ricci
Presidente Nazionale Praderwilli 

Dr. Graziano Grugni
Coordinatore Giunta Esecutiva Comitato Scientifico PWS