Il Pitolisant è un agonista inverso del recettore per l’istamina 3 il cui utilizzo in Europa è approvato nel trattamento della narcolessia in età adulta. Un recente lavoro americano condotto da Pullen et al su 3 bambini (2 femmine e un maschio di età compresa tra 10-15 anni) riporta un miglioramento neurocognitivo dopo 16 mesi di terapia. I pazienti in questione (2 con delezione paterna e 1 con disomia uniparentale materna del cromosoma 15) sono stati trattati con tale farmaco per os tutti i giorni per 16 mesi (a un dosaggio compreso tra 4,5 e 31,5 mg/die). Dopo ogni settimana di terapia veniva chiesto ai genitori/ insegnanti di compilare un questionario con quesiti specifici sullo stato di vigilanza/attività del bambino e veniva riportato il peso/ BMI del soggetto in questione. Dai questionari delle famiglie/ insegnanti emergeva un miglioramento dello stato di vigilanza e della capacità di elaborazione ed interazione con i compagni senza modifiche sostanziali del peso e del BMI e senza effetti collaterali degni di nota (cefalea transitoria). Il grosso limite del lavoro, al di là del numero limitato di pazienti, è la mancanza di test/valutazioni cognitive in grado di oggettivare l’efficacia del farmaco sullo stato di vigilanza/attività. In virtù dell’assenza di effetti collaterali degni di nota del farmaco e dei miglioramenti cognitivi riportati dalle famiglie, tale lavoro rappresenta il presupposto per ulteriori studi (su un maggior numero di soggetti e con l’utilizzo di specifici test cognitivi) con l’obiettivo di provare l’efficacia del Pitolisant per la gestione e il miglioramento della qualità di vita dei bambini con sindrome di Prader Willi.

 

Pullen LC, Picone M, Tan L, Johnston C, Stark H. Cognitive Improvements in Children with Prader-Willi Syndrome Following Pitolisant Treatment-Patient Reports. J Pediatr Pharmacol Ther. 2019;24(2):166-171