Siamo entusiasti di condividere con voi questa NOTIZIA INCREDIBILE per la comunità PWS! La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha ufficialmente approvato VYKAT™ XR (compresse a rilascio prolungato di diazossido di colina, precedentemente denominato DCCR) come primo trattamento in assoluto per l’iperfagia nella sindrome di Prader-Willi. Si tratta di una vittoria monumentale per le persone affette da PWS, per le nostre famiglie e per l’intera comunità delle malattie rare. Questa approvazione è una testimonianza dell’incrollabile dedizione di sostenitori, ricercatori e famiglie che non hanno mai perso la speranza. Oggi festeggiamo un futuro con maggiori possibilità, più speranza e cambiamenti significativi per chi vive con la PWS!

Esprimiamo inoltre la nostra più profonda gratitudine a Soleno Therapeutics per il suo impegno nei confronti della comunità PWS e per aver lavorato duramente per rendere questo trattamento tanto necessario una realtà per le nostre famiglie e i nostri cari. Per fornire ulteriori dettagli, Soleno ospiterà un webinar approvato da Caregiver Now il 16 aprile (il link per la registrazione sarà condiviso a breve).

“PWSA | USA e i nostri incredibili sostenitori volontari hanno svolto un ruolo fondamentale nel raggiungimento di questa storica pietra miliare. Per anni siamo stati la forza trainante nella difesa della PWS, guidando la carica attraverso i nostri eventi Fly-In a Washington, l’impegno diretto con i funzionari eletti e i rappresentanti della FDA/Centro per la Valutazione e la Ricerca sui Farmaci (CDER), e le potenti testimonianze condivise alla riunione sullo sviluppo di farmaci orientati al paziente 2023 e oltre.

Il nostro costante impegno sul campo ha fatto sì che i responsabili delle decisioni ascoltassero le nostre voci e comprendessero l’urgente necessità di un trattamento. Questa approvazione non è solo una scoperta medica, ma il risultato di una dedizione instancabile, di un’attività di advocacy strategica e della convinzione incrollabile che i nostri cari meritino aiuto e speranza. Voglio estendere la mia più profonda gratitudine al nostro team e a ogni singolo volontario che ha contribuito a rendere possibile questo momento. Questa è la vostra vittoria”.

– Stacy Ward, MS, BCBA, CEO PWSA | USA

Per saperne di più su questa rivoluzionaria approvazione, vi invitiamo a:

  • Visitate il sito web ufficiale di Soleno Therapeutics dedicato a VYKAT™ XR, dove troverete ulteriori dettagli sul nuovo trattamento approvato.
  • Il 16 aprile Soleno ospiterà un webinar “Caregiver Now Approved”, in collaborazione con i suoi partner per la difesa dei pazienti, in cui fornirà informazioni più approfondite. Il link per la registrazione al webinar sarà disponibile a breve – restate sintonizzati!
  • Inoltre, vi invitiamo a leggere il comunicato stampa ufficiale di Soleno (Soleno Therapeutics Announces U.S. FDA Approval of VYKATTM XR to Treat Hyperphagia in Prader-Willi Syndrome – Soleno Therapeutics Inc.) per ulteriori dettagli su questo storico annuncio.

Siamo consapevoli che ci saranno molte domande e chiediamo gentilmente alla comunità PWS di consultare il sito web e il comunicato stampa di Soleno per le prime informazioni e di partecipare al webinar del 16 aprile per ulteriori discussioni. Si prega di notare che lo staff di PWSA | USA non dispone di ulteriori dettagli oltre a queste risorse. Grazie per la vostra pazienza e continuiamo a festeggiare insieme questa incredibile pietra miliare!