Profilo metabolico in giovani adulti con sindrome di Prader-Willi: risultati dopo trattamento con ormone di crescita a confronto con quelli ottenuti dopo placebo

01/09/2017 17:35 Nessun commento

Anno 2017

Scopo di questo studio è stato quello di:

  • valutare gli effetti metabolici della prosecuzione della terapia con ormone di crescita (GH)  in un gruppo di giovani adulti con sindrome di Prader-Willi (PWS), trattati a lungo con GH durante l’età dell’accrescimento e che avevano raggiunto la statura adulta;
  • mettere a confronto i risultati ottenuti con il GH rispetto alla somministrazione di un semplice placebo.

A questo scopo sono stati arruolati 27 soggetti con PWS, di cui 8 maschi, con età media di 17.2 anni, trattati con GH a partire da un’età media di 8.5 anni, per una durata media di 8.7 anni. La durata dello studio è stata di complessivi 2 anni: i pazienti sono stati assegnati a caso a 2 gruppi, di cui uno effettuava nel primo anno la terapia con GH e nel secondo assumeva il placebo. Nell’altro gruppo la sequenza era invertita, per cui nel primo anno veniva somministrato il placebo e nel secondo il GH. Per tutti i soggetti nessuno sapeva che tipo di trattamento stesse effettuando ai vari tempi dello studio.

I risultati ottenuti hanno dimostrato che, rispetto al placebo, il trattamento GH ha determinato livelli simili di glucosio e insulina durante il test da carico orale di glucosio. Solo il glucosio a digiuno e l’insulina erano leggermente più elevati durante il GH vs placebo (+ 0,2 mmol/l e + 18,4 pmol/l, rispettivamente), anche se entrambi erano rimasti entro il range di normalità in entrambe le fasi dello studio. La pressione sanguigna e il profilo lipidico erano simili dopo GH vs placebo. All’inizio dello studio e durante la terapia con GH nessun paziente aveva sviluppato la sindrome metabolica [NdT: presenza di almeno 3 dei seguenti quadri: obesità viscerale, elevate concentrazioni di trigliceridi, bassi livelli di colesterolo HDL, ipertensione arteriosa, alterazioni del metabolismo glucidico], che si è viceversa osservata in un solo PWS durante il trattamento con il placebo.

Gli autori concludono quindi che la prosecuzione della terapia con GH nei  PWS che hanno raggiunto la statura adulta non ha effetti negativi sul loro profilo metabolico, supportando l’uso del GH anche nelle fasce di età successive a quella pediatrica.

 

Kuppens RJ, Bakker NE, Siemensma EP, Donze SH, Stijnen T, Hokken-Koelega AC. Metabolic health profile in young adults with Prader-Willi syndrome: results of a 2-year randomized, placebo-controlled, crossover GH trial. Clin Endocrinol (Oxf). 2017 Feb;86(2):297-304. (Profilo metabolico in giovani adulti con sindrome di Prader-Willi: risultati dopo trattamento con ormone di crescita a confronto con quelli ottenuti dopo placebo)

 

Graziano Grugni

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