La sindrome di Prader-Willi (PWS) è una rara sindrome genetica che porta a gravi disturbi comportamentali e ad una lieve compromissione cognitiva. L’obiettivo di questo studio randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo, era quello di studiare l’efficacia e la tolleranza del topiramato sui disturbi comportamentali nei pazienti con PWS.
Hanno partecipato allo studio 62 soggetti con PWS, di età compresa tra 12 e 45 anni, con disturbi comportamentali tipici (irritabilità/impulsività), lesioni cutanee da grattamento, disturbi del comportamento alimentare e/o obesità. 32 partecipanti hanno ricevuto una sostanza placebo (PBO) e 30 sono stati sottoposti a terapia con topiramato (TOP) (da 50 a 200 mg/die) per 8 settimane. Gli outcome di efficacia presi in considerazione includevano un miglioramento: 1. degli indici inclusi nella scala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I), che giudica il grado di severità dei sintomi; 2. degli item della Scala del comportamento aberrante; 3. del questionario sull’iperfagia di Dykens (DHK); 4. della scala del comportamento autolesionista (SIBS) e 5. dell’indice di massa corporea (BMI).
Dall’analisi dei risultati non sono state trovate differenze significative tra soggetti trattati con TOP e quelli con PBO per quanto riguarda la scala CGI-I. Si è viceversa osservato un effetto positivo sul questionario dell’iperfagia, con una significativa relazione dose-effetto. Ciò sembra indicare che il TOP sia in grado di determinare un effetto positivo sui disturbi alimentari, potendo rappresentare una valida opzione terapeutica nell’ambito della cura globale dell’obesità negli individui con PWS.

Novità dalla 10a Conferenza Internazionale IPWSO – Cuba 2019

Titolo originale ed autori: Effect of topiramate on eating behaviours in Prader-Willi syndrome. Angèle Consoli, Sophie Çabal-Berthoumieu, Maïthé Tauber, David Cohen & Olivier Bonnot (Francia)

(a cura di Graziano Grugni)